미국 식품의약품청, 버텍스 파마의 3중 복합 낭포성 섬유증 치료제 승인

미국 식품의약품청(식품의약품청)이 희귀 진행성 유전 질환에 대한 버텍스 파마슈티컬스의 차세대 치료제 VRTX를 승인하면서 낭포성 섬유증 시장에서 지배력을 확대할 수 있게 됐다고 회사가 금요일 밝혔다.

작년에 거의 100억 달러의 매출을 기록한 이 제약사는 가장 많이 팔리는 트리카프타 등 자사의 약물을 통해 낭포성 섬유증 치료 분야에 큰 영향을 미쳤으며, 평균 사망 연령이 약 30세인 질환에서 관리 가능한 상태로 전환시켰습니다.

알리프트렉이라는 이름의 1일 1회 3제 병용 요법은 치료제에 반응하는 F508del 변이 또는 다른 변이가 하나 이상 있는 6세 이상 환자를 치료하기 위해 승인되었습니다.

윌리엄 블레어의 애널리스트 마일스 민터는 이번 승인으로 트리카프타가 특허를 상실했을 때 매출 침식을 방지할 수 있게 되었다고 말했습니다.

낭포성 섬유증은 단백질이 부족하여 여러 장기의 세포 안팎으로 염분과 수분의 흐름이 원활하지 않은 유전성 질환입니다.

폐에 끈적끈적하고 두꺼운 점액이 쌓여 호흡을 어렵게 하고 폐 손상이 진행되어 결국 사망에 이를 수 있습니다.

미국폐협회에 따르면 미국에는 약 4만 명의 낭포성 섬유증 환자가 있습니다.

이 회사는 1월에 출시될 이 치료제에 대해 연간 37만 2,269달러의 도매 취득 비용을 책정했습니다.

알리프트렉은 버텍스의 반자카프터, 테자카프터, 듀티바카프터의 조합입니다.

후기 임상시험에서 이 3제 병용 요법은 1일 2회 복용하는 버텍스의 트리카프타 치료와 비교했을 때 비열등성이 입증되었습니다.

이 회사는 2028년까지 차세대 CF 치료제와 비오피오이드 통증 관리 약물을 포함하여 5개의 새로운 치료제를 출시하는 것을 목표로 하고 있습니다.

미국 보건 규제 당국은 1월 말까지 급성 통증 치료제를 결정할 예정입니다.